Liệu pháp gien cho bệnh Parkinson

03/11/2012 03:05 GMT+7

Những kết quả nghiên cứu đáng khích lệ của các nhà khoa học Pháp đã thật sự mang lại hy vọng cho bệnh nhân Parkinson.

Tại hội nghị Liệu pháp gien và tế bào châu u vừa kết thúc tại Paris, nhóm nghiên cứu do Giáo sư (GS) Stéphane Palfi thuộc Bệnh viện Henri Mondor (Créteil - Pháp) đứng đầu đã báo cáo kết quả thử nghiệm điều trị bằng liệu pháp gien trên 15 bệnh nhân bị Parkinson. Theo báo Le Figaro, phương pháp này đã chứng tỏ hiệu quả cao hơn và ít biến chứng hơn so với các loại dược phẩm đang được sử dụng. Chi tiết của công trình nghiên cứu sẽ được đăng trên một tạp chí chuyên ngành trong 3 tháng tới.

Nguyên nhân gây bệnh Parkinson là do chất đen (substantia nigra) ở não bộ bị thoái hóa. Vùng này là nơi các nơ ron sản xuất ra dopamine, một chất dẫn truyền thần kinh có vai trò giúp não chỉ huy và kiểm soát cử động của cơ ở tay chân và mặt. Thiếu dopamine dẫn đến nhiều triệu chứng nghiêm trọng ở bệnh nhân Parkinson như run rẩy tay, cử động khó khăn do cơ bắp thường xuyên bị căng cứng. Từ 50 năm qua, L Dopa là loại dược phẩm được dùng phổ biến để điều trị bệnh này, với công dụng kích thích sự sản xuất dopamine. Tuy nhiên, L Dopa lại có phản ứng phụ là làm bệnh nhân có những động tác bất thường, không kiểm soát được, gây cản trở sinh hoạt không thua gì... các triệu chứng của Parkinson.

Liệu pháp gien cho bệnh Parkinson
Liệu pháp gien đem lại hy vọng giảm bớt phản ứng phụ cho bệnh nhân - Ảnh: Shutterstock

Phương pháp điều trị do nhóm nghiên cứu của GS Palfi thử nghiệm là cấy một số gien vào não bộ giúp dopamine không ngừng được tiết ra tại vùng được cấy. Việc nghiên cứu khởi đầu từ năm 2003. Sau hàng loạt thí nghiệm trên động vật, liệu pháp này được áp dụng lên người lần đầu vào năm 2008 với 15 bệnh nhân Parkinson ở Pháp và Anh. Bệnh nhân được gây mê, sau đó được tiêm vào thể vân (striatum) của não bộ lentivirus (một họ vi rút ARN) có mang 3 loại gien mã hóa những enzyme hỗ trợ quá trình tiết dopamine. Liều lượng tiêm vào mỗi bệnh nhân không giống nhau. GS Palfi cho biết: “Kết quả rất khả quan, những người được thử nghiệm đều tỏ ra đáp ứng tốt với liệu pháp điều trị này, đặc biệt là ở các bệnh nhân được tiêm liều cao. Tuy nhiên, chúng tôi còn phải tiếp tục nghiên cứu 5-8 năm nữa mới có thể áp dụng rộng rãi”.

Nhóm của GS Palfi đã công bố kết quả thử nghiệm liệu pháp này ở 18 con khỉ trên chuyên san Translational Medicine hồi tháng 10.2009. Toàn bộ số khỉ này đều bị Parkinson. Sau 4-6 tuần được điều trị bằng liệu pháp gien với lentivirus, chúng đã cải thiện đến 80% khả năng vận động. Sự tiến bộ tương thích với lượng dopamine được tiết ra tại vùng não bộ đã được cấy gien. Kết quả này ổn định trong suốt 12 tháng thực hiện thí nghiệm. Đáng chú ý là các nhà khoa học không ghi nhận được tình trạng không kiểm soát được hành vi hay phản ứng phụ nào khác. Ngoài ra, liệu pháp gien vẫn hiệu quả với những con khỉ đã từng được uống L Dopa. Điều này cho thấy triển vọng dùng kết hợp cả 2 phương pháp nhằm giảm liều L Dopa để hạn chế nguy cơ gây phản ứng phụ.

Lan Chi

>> Trà xanh và bệnh Parkinson
>> Caffeine và bệnh Parkinson
>> Thử nghiệm vaccine bệnh Parkinson đầu tiên trên thế giới
>> Thử nghiệm vaccine bệnh Parkinson đầu tiên trên thế giới
>> Vitamin K2 có thể giúp chữa bệnh Parkinson
>> Ăn quả mọng giảm bệnh Parkinson

Top

Bạn không thể gửi bình luận liên tục. Xin hãy đợi
60 giây nữa.