90% trẻ tự kỷ có tiến bộ rõ rệt về nhận thức sau ghép tế bào gốc

Tạp chí khoa học danh tiếng thế giới Stem Cells Translational Medicine (Nhà xuất bản Wiley, Mỹ) số tháng 9.2020 đã công bố nghiên cứu “Kết quả của việc ghép TBG tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ” do các nhà khoa học của VRISG thực hiện.

Đánh giá cao ý nghĩa nghiên cứu tự kỷ của Vinmec, trong bài viết giới thiệu về công trình này, GS-BS Anthony Atala, Tổng biên tập Tạp chí Stem Cells Translational Medicine kiêm Giám đốc Viện Y học tái tạo Wake Forest (Mỹ), nhấn mạnh: “Phát hiện trong nghiên cứu lâm sàng của Vinmec cho thấy, điều trị bằng TBG an toàn và giúp cải thiện chứng rối loạn phổ tự kỷ nặng ở trẻ em. Đây là những phát hiện đầy hứa hẹn và mở ra cơ hội cho sự phát triển của phương pháp tiếp cận y học tái tạo, có thể giúp những trẻ em mắc căn bệnh này”.

Trước đó, công trình nghiên cứu khoa học “Kết quả của việc ghép TBG tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ” là đề tài nghiên cứu do Vinmec hợp tác ĐH Stanford (Mỹ) và ĐH Keele (Anh) thực hiện từ năm 2016. Đây là nghiên cứu chữa tự kỷ bằng ghép TBG đầu tiên từ trước tới nay tại VN và đã được Bộ Y tế nghiệm thu tháng 9.2019.

Công trình của Vinmec nghiên cứu toàn diện, từ đánh giá lâm sàng đến đánh giá chuyển hóa não bằng chụp PET-CT; thực hiện giải trình toàn bộ hệ gien của bệnh nhân và cha mẹ. Kết quả nghiên cứu cho thấy liệu pháp TBG kết hợp với can thiệp giáo dục có thể cải thiện đáng kể các khiếm khuyết ở trẻ rối loạn phổ tự kỷ. Trong nghiên cứu, bệnh nhân được ghép TBG tự thân 2 lần tách chiết từ xương liều cao, truyền qua khoang tủy sống để có thể đến được não nhiều nhất. Ngoài ghép TBG, trẻ cũng được điều trị phối hợp bằng can thiệp giáo dục tích cực. Tình trạng bệnh nhân trước và sau ghép được đánh giá bởi các cán bộ tâm lý/giáo dục đặc biệt, những người không phải là thành viên nhóm nghiên cứu; cũng như phản hồi từ cha mẹ của trẻ, đảm bảo được tính khách quan, tin cậy của kết quả. Nghiên cứu có thời gian theo dõi 18 tháng với các trẻ sau ghép TBG cho thấy kết quả tốt tăng dần cùng với thời gian theo dõi và chứng minh tính bền vững của hiệu quả điều trị.

Theo kết quả nghiên cứu, ghép TBG tự thân từ tủy xương liều cao phối hợp với can thiệp giáo dục là phương pháp an toàn, hiệu quả. Sau ghép TBG, 90% trẻ đã có những tiến bộ rõ rệt về nhận thức, khả năng giao tiếp xã hội, kỹ năng sống… Trước ghép chỉ có 47% trẻ có ngôn ngữ nhưng sau ghép, tỷ lệ này đã tăng lên 93%. Tỷ lệ trẻ em bị rối loạn tăng động giảm 50%; số trẻ có thể đến trường mà không cần hỗ trợ tăng lên. Bên cạnh đó, mức độ tự kỷ nặng của trẻ giảm xuống rõ rệt.